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人民网海口4月11日电 (李学山)近日，由海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局发起，博鳌乐城罕见病临床医学中心支持的博鳌乐城罕见病诊疗专家平台正式启动。该平台旨在加强国内罕见病患者药物可及，提升罕见病临床诊疗水平，推动国内罕见病领域生态圈的建设。
活动现场，乐城文化健康产业平台与博鳌乐城维健罕见病临床医学中心签署战略合作协议。双方将发挥各自平台优势，以专业、优质的服务，更好地为上千万中国罕见病患者的医疗健康而踔厉奋进。
在一系列优惠政策的支持下，博鳌乐城国际医疗旅游先行区已成为国内罕见病患者同步用上世界创新药械的示范区。在这里，更多国外已上市，国内未上市的创新药械通过这一平台惠及中国罕见病患者，为中国患者的诊疗提供了新选择。
启动仪式上，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局党委委员、常务副局长吕小蕾就“乐城先行区改革中罕见病诊疗与保障的探索”作主题报告。吕小蕾从打造健康产业生态圈、罕见病诊疗与保障的探索两大方面介绍了乐城先行区的相关工作开展情况。她介绍，截至目前，依托乐城特许政策优势，乐城现已实现超过40款罕见病诊疗药物可及，一定程度上给中国罕见病患者带来了希望。
吕小蕾表示：“乐城希望通过博鳌乐城罕见病诊疗专家平台这个开放的平台，聚集药械企业、医保、商保、医疗机构、医生专家、患者组织等各方资源，在罕见病诊疗可支付性、罕见病诊疗真实世界数据研究等方面开展更多合作，共同搭建罕见病领域创新发展生态圈，打造服务于罕见病患者的有效整合方案。乐城欢迎各位专家以开放的理念加入诊疗平台，为助力中国罕见病患者创新医疗服务贡献智慧和力量。”
博鳌乐城罕见病临床医学中心执行主任肖丽介绍了建立乐城罕见病诊疗专家平台的背景、目的和未来的发展方向。据其介绍，博鳌乐城罕见病临床医学中心自成立以来，作为中国领先的专业化罕见病综合服务平台，依托海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许政策，致力于以全球同步的速度，将先进的罕见病产品引入中国市场，给中国及周边国家和地区的罕见病患者及家庭带来新的希望。截至目前，中心在与欧、美、日等制药企业的合作，创新药械的引进，患者的落地治疗，产品进入多个省市“惠民保”等多方面工作中，均取得了阶段性进展。
肖丽说，博鳌乐城罕见病临床医学中心将继续坚持“以患者为中心”，做乐城先行区罕见病领域的“联接者”、“协调者”和“推广者”，秉承开放、共赢的合作理念，携手多方，满足接受创新药械治疗的罕见病患者多元化服务需求。
据悉，博鳌乐城罕见病诊疗专家平台将充分利用海南博鳌乐城先行区“先行先试”政策优势，整合全国和乐城医疗机构以及全国多个罕见病专病病种专家资源，建立全国的多学科、专业性、综合性的罕见病领域专家平台。未来，通过该平台开展的各类国内外学术活动，平台专家可以交流和分享罕见病专病领域的全球最新诊疗进展和中国实践应用经验，共同提高国内专病病种的诊疗水平；平台将链接各方资源，支持专家在先行区使用特许药械给患者提供优质的诊疗服务，不断提高先行区罕见病诊疗质量；支持平台专家主导或参与罕见病特许药械落地患者的全病程管理，包括属地化长期随访管理，获得全面的特许药械使用经验；链接海外企业资源，支持平台专家参与企业发起的真实世界研究和其它临床研究项目，联合各方共建罕见病领域创新发展生态圈。
海南省卫生健康委员会健康产业与对外合作局二级调研员吴恒，海南省药品监督管理局药品注册与生产处副处长陈泳宏，四川大学华西医(学)院党委副书记兼纪委书记程南生，上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院党委书记、院长顾志冬，四川大学华西乐城医院院长刘毅，上海市儿童罕见病诊治中心主任顾学范，以及来自全国各地的二十余位临床权威专家等上百位嘉宾参加活动。
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