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制药商拜耳(BAYRY.US)周三表示,对12名志愿者进行的初步测试表明,其用于治疗帕金森病的实验性干细胞疗法耐受性良好,移植细胞在患者大脑中存活。拜耳表示,其子公司BlueRock Therapeutics对这种名为bemdaneprocel的疗法进行了为期一年的I期试验,取得了积极的结果,这鼓励该公司将人体试验推进到第二阶段。
为了进行实验治疗,BlueRock的研究人员从多能干细胞中提取出产生多巴胺的神经细胞,多能干细胞是一种早期细胞,可以发育成任何类型的专门组织。当手术植入帕金森病患者的大脑时,治疗细胞被设计用来恢复被帕金森病破坏的神经网络。
帕金森氏症目前无法治愈,全世界有超过1000万人患有此病,它会导致大脑细胞进行性损伤,并导致多巴胺水平下降。症状包括运动功能丧失、震颤、肌肉僵硬和行动迟缓。
为了打造细胞和基因治疗业务,拜耳分别于2019年和2020年收购了BlueRock Therapeutics和Asklepios biophartical。此外,拜耳去年与位于旧金山湾区的Mammoth Biosciences达成合作协议,共同开发基于CRISPR/CAS9基因编辑的治疗工具。Mammoth Biosciences由诺贝尔奖得主Jennifer Doudna共同创立。
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